本品應在具有杜氏肌營養不良（DMD）治療經驗的專科醫生指導下使用。
用量：
對于體重小于40 kg的患者，推薦給藥劑量為6 mg/kg，每日一次。
對于體重大于40 kg的患者，推薦給藥劑量為240 mg（相當于6 ml混懸液），每日一次。
根據患者個體耐受性的不同，每日劑量可以降低至4 mg/kg或2 mg/kg。患者應使用處方劑量范圍內的最高耐受劑量。
如果使用本品治療超過1周，則不得突然降低給藥劑量，應在數周內逐步減少給藥劑量，每次減少的劑量約為前一劑量的20％。每個逐步減量階段的持續時間應根據患者個體耐受性進行調整。
肝功能損害患者：輕度肝功能損害（Child-Pugh A級）患者無需調整劑量。對于中度肝功能損害（Child-Pugh B級）患者，體重＜40 kg者推薦日劑量為2 mg/kg/天，體重≥40 kg者推薦日劑量為80 mg。重度肝功能損害（Child-Pugh C級）患者不得使用本品。
用法：
餐前或餐后口服給藥。
給藥前，需搖動藥瓶使混懸液均勻分散。
僅可使用隨藥附帶的口服給藥器來量取本品（單位：ml）。
使用口服給藥器抽取適當劑量的藥物后，直接注入口中。
使用完畢后，應拆下口服給藥器，并將其置于流動的冷水下沖洗，隨后將其放置在通風處，自然風干。風干后請將口服給藥器儲存在盒中，供下次使用。
口服給藥器的使用期限為45天，過期后應棄置，并使用附帶在包裝內的第二支口服給藥器。
具體使用方法詳見附件“伐莫洛龍口服混懸液使用說明”。

由于臨床試驗是在不同條件下進行的，在一個藥物臨床試驗中觀察到的不良反應發生率不能直接與另一個藥物臨床試驗中觀察到的不良反應發生率直接比較，可能無法反映臨床實際發生率。
安全性特征匯總：
在6 mg/kg/天劑量下，本品最常見的不良反應包括類庫欣外貌（28.6％）、嘔吐（14.3％）、體重增加（10.7％）和易激惹（10.7％）。這些不良反應呈劑量依賴性，通常在治療開始后的前幾個月內較為多見，隨著治療的持續會逐漸減輕或趨于穩定。
本品可抑制下丘腦-垂體-腎上腺軸，抑制程度與藥物劑量及治療持續時間相關。急性腎上腺功能不全（腎上腺危象）是一種嚴重的不良反應，在應激增加、突然減量或中斷本品治療時可能出現。
不良反應列表：
按照MedDRA系統器官分類和頻率，下表列出了在安慰劑對照臨床試驗中患者接受本品6 mg/kg/天給藥的不良反應（合并集1）。發生頻率的定義如下：十分常見（≥1/10）、常見（≥1/100至<1/10）、偶見（≥1/1000至<1/100）、罕見（≥1/10000至<1/1000）、十分罕見（<1/10000）（包括孤立病例）、未知（無法根據已有數據進行估計）。
特定不良反應的描述：
類庫欣外貌
在6 mg/kg/天組，本品最常見的不良反應是類庫欣外貌（皮質醇增多癥），發生率為28.6％。在2 mg/kg/天組，類庫欣外貌的發生率較低（6.7％）。臨床試驗報告的類庫欣外貌主要為輕至中度的“面部脂肪增加”或“面部呈圓形”。多數患者在開始治療后的前六個月內出現類庫欣外貌（6 mg/kg/天組，治療0至6個月的患者發生率為28.6％，治療6至12個月的患者發生率為3.6％），沒有患者因此終止治療。
行為問題
在治療開始后的六個月內，6 mg/kg/天組有21.4％的受試者報告行為問題，高于2 mg/kg/天組（16.7％）和安慰劑組（13.8％），主要是輕度易激惹事件發生頻率較高（6 mg/kg/天組為10.7％，2 mg/kg/天組或安慰劑組未報告此類事件）。多數行為問題出現在開始治療的前三個月內，無需停藥即可消退。在開始治療的第6至12個月內，兩個劑量組發生行為問題的頻率均有所下降（6 mg/kg/天組為10.7％，2 mg/kg/天組為7.1％）。
體重增加
本品與食欲增加和體重增加相關。在6 mg/kg/天組，多數體重增加出現在開始治療后的6個月內（治療前6個月內的發生率為17.9％，治療開始后6至12個月的發生率為0）。2 mg/kg/天組（發生率3.3％）與安慰劑組（發生率6.9％）體重增加發生率相似。在本品治療前和治療期間，應根據DMD患者的營養管理指南，提供符合患者年齡的飲食建議。
戒斷體征和癥狀：
本品治療超過一周后，如果突然減量或停藥，可能會引發腎上腺危象。
兒童人群：
在接受本品治療的DMD兒科患者中，不良反應的發生頻率和類型與4歲及以上的患者相似。
7歲以上患者的不良事件類型和發生頻率與4至7歲患者相似。在2-6 mg/kg/天劑量下，觀察到5歲以下患者的行為問題發生率高于5歲以上的患者。
目前尚無關于本品對青春期發育產生影響的相關信息。

內分泌功能改變
本品會導致內分泌功能產生變化，尤其是在長期使用的情況下應監測庫欣綜合征和高血糖癥。停藥后還應監測腎上腺功能不全。此外，垂體功能減退癥、原發性腎上腺功能不全或先天性腎上腺肥大、甲狀腺功能改變或嗜鉻細胞瘤患者發生內分泌功能改變的風險增加。
腎上腺功能不全的風險：
本品會對下丘腦-垂體-腎上腺軸（HPA軸）產生劑量依賴性的可逆性抑制，這可能會誘發繼發性腎上腺功能不全，長期治療停止后，抑制作用仍會持續數月。腎上腺功能不全的程度和持續時間因人而異，并且取決于治療劑量和持續時間。
在出現應激或突然減量或中斷本品給藥的情況下，患者可能會出現急性腎上腺功能不全（腎上腺危象），這種情況可能致命。腎上腺危象的癥狀可能包括極度疲勞、突然虛弱、嘔吐、頭暈或意識模糊。為盡可能避免產生此種情況，在需要下調給藥劑量或終止治療時，應逐步減量。
在出現應激（如急性感染、創傷或手術）期間，應密切監測患者是否出現急性腎上腺功能不全的體征，并且應在本品的常規治療方案中加入全身性氫化可的松，以降低腎上腺危象的風險。目前尚無在應激增加時提高本品劑量的影響數據。
在突然停用后，可能會出現類固醇“戒斷綜合征”，包括厭食、惡心、嘔吐、困倦、頭痛、發熱、關節疼痛、脫屑、肌痛和/或體重下降。這些癥狀被認為是由于皮質類固醇濃度突然發生變化所致，并非因皮質類固醇水平偏低導致。
嗜鉻細胞瘤危象：
有報告在全身皮質類固醇給藥后出現的嗜鉻細胞瘤危象可能是致命的。對于疑似或確定為嗜鉻細胞瘤的患者，在給予本品前應考慮嗜鉻細胞瘤危象的風險。
庫欣綜合征：
庫欣綜合征（皮質醇增多癥）是由于長期暴露于外源性皮質類固醇（包括本品）而引起，癥狀包括高血壓、軀干肥胖和四肢變細、皮膚紫紋、面部變圓、面部多血癥、肌肉無力、容易頻繁青腫伴皮膚薄弱、頸后脂肪沉積、骨質減少、痤瘡、閉經、多毛癥和精神異常。
糖尿病：
長期使用糖皮質激素治療可能會增加糖尿病風險。本品臨床試驗中未發現其與糖代謝存在臨床相關變化。長期數據仍然有限，因此長期接受本品治療的患者應定期監測血糖。
甲狀腺功能異常患者的使用注意事項：
甲狀腺功能減退患者的皮質類固醇代謝清除率可能會降低，而甲狀腺功能亢進患者的皮質類固醇代謝清除率可能會增加。目前尚未明確本品是否會以同樣的方式受到影響。患者甲狀腺功能改變時，可能需要相應地調整處方劑量。當需要本品和左甲狀腺素合并用藥時，應在開始左甲狀腺素治療前先給予本品，以降低出現腎上腺危象的風險。
增加感染風險
抑制炎癥反應和免疫功能可能會增加感染的風險及其嚴重程度，可能會導致潛伏性感染再激活或者加重既存感染。感染的臨床表現通常不太典型，且嚴重感染可能會被掩蓋，甚至可能在確診之前已經進展到晚期。此類感染可能為重度，有時甚至會導致死亡。
雖然在臨床試驗中并未觀察到本品會增加感染的發生率或嚴重程度，但由于長期給藥經驗有限，尚無法完全排除感染風險增加的可能性。
患者用藥期間應監測是否發生感染。對于接受本品長期治療期間出現感染的患者，應當采用相應的診療策略。對于接受本品治療的中重度感染患者，應考慮使用氫化可的松作為補充治療。
肺結核：
本品若用于治療潛伏性結核病或結核菌素反應性患者的疾病，可能會導致結核病的再活化。應密切監測這類患者的再活化情況。長期使用本品治療期間，潛伏性結核病或結核菌素反應性患者應接受化學預防治療。
水痘帶狀皰疹和麻疹病毒感染：
在接受皮質類固醇（包括本品）的未免疫患者中，水痘和麻疹可能出現嚴重甚至致命的病程。如果未患過這些疾病或未免疫的患者接受皮質類固醇治療，應特別注意避免暴露于水痘和麻疹。
如果接受本品治療的患者暴露于水痘，則可能需要接種水痘帶狀皰疹免疫球蛋白進行預防治療。如果患者出現水痘，可考慮使用抗病毒藥物進行治療。
如果接受本品治療的患者暴露于麻疹，則可能需要接種免疫球蛋白進行預防治療。
乙型肝炎病毒再激活：
接受免疫抑制劑量皮質類固醇（包括本品）治療的乙型肝炎攜帶者可能發生乙型肝炎病毒再激活。乙型肝炎感染顯示已痊愈的患者接受皮質類固醇，也可能偶爾發生再激活。
在開始本品免疫抑制（例如，長期）治療前，應對患者進行乙型肝炎感染篩查。對于有乙型肝炎感染證據的患者，建議咨詢具有治療乙型肝炎專業知識的醫生，以監測感染情況并考慮乙型肝炎抗病毒治療。
真菌感染
皮質類固醇（包括本品）可能加重全身真菌感染；因此，在存在此類感染的情況下，應避免使用本品，除非需要使用本品控制藥物反應。對于接受長期本品治療并發生全身真菌感染的患者，建議停用或降低劑量。
阿米巴病：
皮質類固醇（包括本品）可激活潛伏性阿米巴病。因此，建議有熱帶地區旅居史的患者或存在不明原因腹瀉的患者，在開始本品治療前應排除潛伏性阿米巴病或活動性阿米巴病。
類圓線蟲侵染類疾病：
已知或疑似類圓線蟲（線蟲）感染的患者應謹慎使用皮質類固醇（包括本品）。此類患者中，皮質類固醇誘導的免疫抑制可能導致類圓線蟲高度感染和擴散，伴廣泛的幼蟲遷移，通常伴有重度小腸結腸炎和可能致命的革蘭氏陰性敗血癥。
腦型瘧疾：
腦型瘧疾患者應謹慎使用皮質類固醇（包括本品）。
體重增加
本品與食欲和體重增加呈劑量依賴性相關，主要出現在治療開始后的前幾個月內。在治療開始前和治療期間，應根據DMD患者營養管理的一般建議，向患者提供與其年齡相符的飲食建議。
對眼部的影響
皮質類固醇（包括本品）可能會誘發后囊下白內障和青光眼，可能對視神經造成潛在的損害，可能增加由細菌、真菌或病毒引發的繼發性眼部感染的風險。本品可能對眼部產生影響的風險尚不明確。
不建議活動性眼部單純皰疹患者使用皮質類固醇。部分使用皮質類固醇的患者眼內壓可能升高。如果本品治療持續超過6周，應監測眼內壓。
對骨骼的影響
本品與食欲和體重增加呈劑量依賴性相關，主要出現在治療開始后的前幾個月內。在治療開始前和治療期間，應根據DMD患者營養管理的一般建議，向患者提供與其年齡相符的飲食建議。
對眼部的影響
皮質類固醇（包括本品）可能會誘發后囊下白內障和青光眼，可能對視神經造成潛在的損害，可能增加由細菌、真菌或病毒引發的繼發性眼部感染的風險。本品可能對眼部產生影響的風險尚不明確。
不建議活動性眼部單純皰疹患者使用皮質類固醇。部分使用皮質類固醇的患者眼內壓可能升高。如果本品治療持續超過6周，應監測眼內壓。
對骨骼的影響
皮質類固醇（包括本品）通過調節鈣（即減少吸收和增加排泄）和抑制成骨細胞功能，減少骨形成并增加骨吸收。這種情況以及繼發于蛋白質分解代謝增加和性激素生成減少的骨蛋白基質減少，可能導致兒童患者的骨生長受到抑制，并在任何年齡發生骨質流失。骨質流失可使患者容易發生椎骨和長骨骨折。開始皮質類固醇治療前，應考慮患者的骨質疏松癥風險。長期接受本品治療的患者應監測骨密度。皮質類固醇可能引起缺血性壞死。
與其他皮質類固醇不同，臨床研究中經過48周的觀察，通過骨轉換標志物的測量，伐莫洛龍未引起骨代謝的顯著改變；同時，通過雙能X線吸收測定法（DXA）測定的腰椎骨礦化參數也未出現顯著下降。使用伐莫洛龍治療的DMD患者骨折風險的情況尚不明確。
對生長發育的影響
長期使用皮質類固醇（包括本品）可能對兒童的生長發育產生負面影響。
行為和情緒障礙
使用全身皮質類固醇（包括本品）可能導致患者發生重度精神類不良反應，癥狀通常在開始治療后數天或數周內出現，可能與劑量相關。這些反應可能需要藥物治療，也可能在劑量降低或停藥后改善。
研究1中，21％接受6 mg/kg治療的患者、10％接受2 mg/kg治療的患者和14％接受安慰劑治療的患者報告精神類的不良反應。本品報告的精神類不良反應在無需治療或停藥的情況下消退。
皮質類固醇的精神類不良反應，在成人中通常涉及治療期間的輕躁狂或躁狂癥狀（例如，欣快感、失眠、心情波動）和治療終止后的抑郁發作，在兒童中通常涉及治療期間的多動/亢進癥狀（例如，易激惹、攻擊行為、發脾氣頻率增加和心情波動）和睡眠障礙。應告知患者或護理人員行為和情緒變化的可能性，鼓勵其在出現精神癥狀時尋求醫療護理，特別是疑似心境抑郁或自殺想法時。
胃腸穿孔
某些胃腸系統疾病（例如，活動性或潛伏性消化性潰瘍、憩室炎、近期接受腸吻合術和非特異性潰瘍性結腸炎）患者在使用皮質類固醇（包括本品）期間發生胃腸穿孔的風險增加。接受皮質類固醇治療的患者，胃腸穿孔體征（例如，腹膜刺激）可能會被掩蓋。
如果患者有可能發生穿孔、膿腫或其他化膿性感染、憩室炎、近期接受腸吻合術、活動性或潛伏性消化性潰瘍，應避免使用本品。
心血管/腎功能變化
皮質類固醇（包括本品）可能引起血壓升高、鹽和水潴留、鉀和鈣排泄增加。應監測患者血壓并評估容量超負荷的體征和癥狀。應監測患者的血清鉀水平。
充血性心力衰竭、高血壓或腎功能不全患者應謹慎使用本品。文獻報告顯示，近期心肌梗死后使用糖皮質激素與左側游離壁破裂之間存在相關性，因此，這些患者應謹慎使用本品治療。
肌病
接受皮質類固醇和神經肌肉阻滯劑（例如，泮庫溴銨）合并治療的患者或患有神經肌肉傳遞障礙（例如，重癥肌無力）的患者發生急性肌病的風險可能增加。這種急性肌病是全身性的，可能累及眼肌和呼吸肌，并可能導致四肢輕癱。
停用皮質類固醇后，可能需要數周至數年才能獲得臨床改善或恢復。
Kaposi肉瘤
已有接受皮質類固醇治療的患者報告發生Kaposi肉瘤，最常報告于慢性疾病患者。終止治療可能使Kaposi肉瘤出現臨床改善。
血栓栓塞事件
觀察性研究顯示，使用皮質類固醇可能會增加血栓栓塞（包括靜脈血栓栓塞）可能會增加血栓栓塞（包括靜脈血栓栓塞）的風險，尤其是在皮質類固醇的累積劑量較高時。本品風險尚不明確。患有或可能患有血栓栓塞性疾病傾向的患者應慎用本品。
速發過敏反應
接受皮質類固醇治療的患者有罕見的過敏性休克報告。本品與糖皮質激素結構相似，因此已知對糖皮質激素有超敏反應的患者應慎用。
疫苗接種
接受皮質類固醇治療的患者對活疫苗或減毒活疫苗的應答可能會發生變化。
本品的疫苗相關風險尚不明確。若需要接種減毒活疫苗或活疫苗，則接種后至少6周內不得使用本品。對于沒有水痘病史或未接種過水痘疫苗的患者，建議在開始本品治療前首先接種水痘-帶狀皰疹病毒疫苗。
從糖皮質激素轉為本品治療
患者可以直接從口服皮質類固醇（如潑尼松）轉為本品治療，無需暫停或提前降低劑量。
長期使用皮質類固醇治療的患者在轉為本品治療時，推薦的每日給藥劑量為6 mg/kg，以最大程度地降低發生腎上腺危象的風險。
肝功能損害
本品尚未在重度肝功能損害（Child-Pugh C級）患者開展研究，因此這些患者禁用本品。
與其他藥品合并用藥
本品與UGT（尿苷二磷酸葡萄糖醛酸轉移酶）的潛在藥物相互作用尚未得到充分評估。因此，應避免聯合使用任何UGT抑制劑。如確有使用的必要，應在使用時保持謹慎。

妊娠
目前尚無孕婦使用本品的可用數據。
尚未對本品進行動物生殖毒性的研究。在動物實驗中，糖皮質激素已被發現與各種類型的畸形（如腭裂、骨骼畸形）有關，但在人體中的相關性尚不明確。
妊娠期間不得使用本品，除非患者臨床狀況必須使用本品。接受本品治療期間，有生育能力的女性必須采取有效的避孕措施。
母乳喂養
目前尚無本品或其代謝物是否在人乳中分泌的數據。因此無法排除新生兒/嬰兒可能面臨的風險。
接受本品治療期間，應停止母乳喂養。
生育力
目前尚無本品對生育力影響的臨床數據。在犬中，長期使用本品治療會抑制雄性和雌性的生育力。

藥效學相互作用
本品為鹽皮質激素受體拮抗劑，與鹽皮質激素受體拮抗劑聯合用藥可能會增加高鉀血癥風險。在單獨使用本品或與依普利酮、螺內酯聯合用藥的患者中，尚無高鉀血癥的報道。建議在本品與鹽皮質激素受體拮抗劑聯合用藥后的一個月內監測鉀水平。若出現高鉀血癥，應考慮減少鹽皮質激素受體拮抗劑的劑量。
藥代動力學相互作用
其他藥品對本品的影響：在健康受試者中，與強效CYP3A4抑制劑伊曲康唑的聯合給藥，導致本品血藥濃度-時間曲線下面積增加1.45倍。當與強效CYP3A4抑制劑（如泰利霉素、克拉霉素、伏立康唑、葡萄柚汁等）聯合給藥時，本品推薦劑量為4 mg/kg/天。
強效CYP3A4誘導劑或強效PXR誘導劑（例如卡馬西平、苯妥英、利福平、圣約翰草）可能會降低本品的血藥濃度，從而導致療效下降。因此，應考慮替代選擇使用CYP3A4的非強效誘導劑。聯用中效PXR或CYP3A4誘導劑時應慎重，因為這可能會相應地降低本品的血藥濃度。

藥效學
在臨床試驗中，本品能夠使晨間皮質醇水平呈劑量依賴性降低。皮質類固醇治療與內源性皮質醇濃度抑制和下丘腦-垂體-腎上腺（HPA）軸功能受損有關。臨床試驗觀察到白細胞計數和淋巴細胞計數呈劑量依賴性增加。心臟電生理學：在批準的推薦劑量的1.6倍時，本品不會引起平均QTc間期增加>20毫秒（ms）。
藥代動力學
吸收
給藥后，本品吸收良好并能迅速分布于組織中。在與食物同服后，Tmax中位數約為2小時（范圍為0.5小時至5小時）。
食物的影響：與空腹給藥相比，在餐后服用本品可使最大血藥濃度（Cmax）降低8％，達到血藥濃度最大值（Tmax）的時間延遲1小時。本品與食物同服時，通過藥時曲線下面積（AUC）測量的全身吸收可能增加14％。觀察到的吸收差異并未導致有臨床意義的暴露差異，因此，本品可與食物同服或不同服。
分布
根據群體藥代動力學分析，體重為20 kg的DMD患者在本品給藥后表觀分布容積為28.5 L。在體外實驗中，蛋白質結合率為88.1％。血液/血漿比約為0.87。
生物轉化
本品通過多種I期和II期的代謝途徑進行代謝，包括葡萄苷酸化、羥基化和還原等過程。主要的血漿和尿液代謝物是通過直接的葡萄苷酸化以及氫化和隨后發生的葡萄苷酸化形成的。尚不明確特定的UGT和細胞色素P450酶是否參與本品的代謝過程。
消除
本品主要消除途徑是代謝，代謝物通過尿液和糞便排出體外。根據群體藥代動力學分析，體重為20 kg的DMD患者隨餐服用本品的清除率為58 L/h。本品的終末消除半衰期約為2小時。
本品劑量約30％以糞便的形式排出（15.4％原型藥），而本品劑量的約57％則以尿液的形式排出（＜1％的原形藥）。尿液中的主要代謝產物是葡萄糖醛酸苷。
線性/非線性
無論是單次還是多次給藥，本品的藥代動力學均呈線性，暴露量隨劑量呈比例增加。重復給藥不會導致本品的蓄積。
特殊人群
肝功能不全
通過一系列研究確定了在人體中本品對中度肝功能損害（Child-Pugh B級）的影響。在中度肝功能不全的受試者中，本品的Cmax和AUC0-inf的值分別高出與其年齡、體重和性別相仿的健康成人約1.7倍和2.6倍。對于中度肝功能不全患者，體重不超過40 kg的劑量應調整為2 mg/kg/天，體重達到或超過40 kg的劑量應調整為80 mg/天。
根據現有數據，本品的暴露量增加與肝功能不全的嚴重性呈正相關。預計輕度肝功能不全（Child-Pugh A級）患者的藥物暴露量不會有顯著增加，因此無需進行劑量調整。
對于重度肝功能不全（Child-Pugh C級）患者，目前尚無使用本品的經驗，因此不建議這類患者使用本品。
腎功能不全
目前尚無腎功能不全患者的臨床經驗。本品并不以原型藥的形式經腎臟排泄，因此，因腎功能不全導致暴露量增加的可能性較低。
轉運蛋白介導的相互作用
本品不是P-gp、BCRP、OATP1B1、OATP1B3、OCT2、OAT1、MATE1或BSEP的抑制劑。在體外實驗中，本品對OAT3和MATE2-K轉運體顯示弱抑制作用。本品不是P-gp、BCRP、OATP1A2、OATP1B1、OATP1B3、OCT2、OAT1、OAT3、MATE1、MATE2-K或BSEP的底物。
兒童患者
通過群體藥代動力學估計，每天伐莫洛龍6 mg/kg給藥后，穩態下4至7歲兒童體內伐莫洛龍的幾何平均Cmax和幾何平均AUC分別為1200 ng/mL（CV％=26.8）和3650 ng/mL•h。

在一項多中心、隨機、雙盲、平行組、安慰劑和陽性對照研究（研究1）評價了伐莫洛龍口服混懸液治療杜氏肌營養不良（DMD）的有效性。研究將121例DMD患者隨機分配至以下治療組：伐莫洛龍6 mg/kg/天（n=30）、伐莫洛龍2 mg/kg/天（n=30）、陽性對照藥潑尼松0.75 mg/kg/天（n=31）或安慰劑（n=30）。經過24周治療后（第一個周期，用于主要療效評價指標分析），原本接受潑尼松或安慰劑治療的患者按照隨機分配方案，被重新分配至伐莫洛龍6 mg/kg/天或2 mg/kg/天繼續接受20周的治療（第二個周期）。研究納入了入組時4歲至7歲（不包含7歲）、未經糖皮質激素治療且有活動能力的DMD男性患者。
主要療效指標為與安慰劑相比，伐莫洛龍6 mg/kg/天組從基線到第24周的由
臥位至站立所需時間試驗（TTSTAND）速度的變化。TTSTAND速度是肌肉功能指標，測量患者從仰臥位（地板）至直立位所需的時間。關鍵次要療效指標包括從基線至第24周TTSTAND速度（伐莫洛龍2 mg/kg/天vs安慰劑）、6分鐘步行試驗（6MWT）距離（伐莫洛龍6 mg/kg/天vs安慰劑和2 mg/kg/天vs安慰劑）和奔跑/步行10 m（TTRW）速度（伐莫洛龍6 mg/kg/天vs安慰劑和2 mg/kg/天vs安慰劑）的變化。6MWT測量患者在6分鐘內在平坦、堅硬的表面上行走的距離，TTRW測量患者跑步或步行10米所需的時間。按上述順序進行固定的序貫測試評估關鍵次要療效指標。
伐莫洛龍6 mg/kg/天組達到了主要終點和關鍵次要終點。與安慰劑相比，伐莫洛龍6 mg/kg/天組和2 mg/kg/天組的TTSTAND速度變化和6MWT距離變化與安慰劑相比具有統計學顯著性，但TTRW與安慰劑相比無統計學顯著性。
6 mg/kg/天組第24周時觀察到所有下肢功能測量結果的改善基本可以持續至第48周，2 mg/kg/天組在各療效評價指標的表現存在差異，第48周時TTSTAND速度和6MWT出現顯著下降，與6 mg/kg/天組相比具有臨床顯著差異，NSAA評分僅略有降低。
研究1觀察到從潑尼松0.75 mg/kg/天組轉入伐莫洛龍6 mg/kg/天組的患者在運動功能終點方面的獲益維持，轉入伐莫洛龍2 mg/kg/天組的患者運動功能出現下降。

藥理作用
伐莫洛龍是一種皮質類固醇，通過作用于糖皮質激素受體發揮抗炎和免疫抑制作用。伐莫洛龍在DMD患者中發揮療效的確切機制尚不清楚。
毒理研究
遺傳毒性
伐莫洛龍Ames試驗、體外小鼠淋巴瘤細胞基因突變試驗和小鼠體內微核試驗結果均為陰性。
生殖毒性
本品未進行生殖毒性試驗。犬連續39周經口給予伐莫洛龍 2、10、50 mg/kg/天，高劑量組雄性動物可見睪丸中精母細胞和精細胞變性，附睪中可見少精癥和生殖細胞碎片，所有劑量組雌性動物卵巢均無黃體。睪丸毒性無影響劑量（10 mg/kg）下雄性動物的血漿暴露量（AUC）低于人最大推薦劑量（300 mg/天）下的血漿暴露量（AUC）。
采用臨床相關劑量在妊娠小鼠、大鼠、倉鼠和兔中進行的皮質類固醇藥物的動物生殖毒性試驗結果顯示，上腭裂的發生率增加。在部分動物種屬中觀察到胚胎-胎仔死亡、宮內發育遲緩和動脈導管收縮的發生率增加。
致癌性
本品尚未進行致癌性試驗。
幼齡動物毒性
幼齡小鼠于21日齡至81日齡經口給予伐莫洛龍 15、30、100 mg/kg/天，未見對神經行為學功能、性成熟和生殖功能的不良影響，在所有劑量下均可見腎上腺皮質萎縮、肝臟變性/壞死和淋巴組織中淋巴細胞減少，未確定一般毒性的無影響劑量。小鼠在低劑量（15 mg/kg/天）下的血漿暴露量（AUC）低于人最大推薦劑量（300 mg/天）下的血漿暴露量（AUC）。