本品與其它烷化劑一樣具有細胞毒活性。在治療惡性疾病時應在有經驗的醫師指導下進行。
因為美法侖具有骨髓抑制作用，故在治療期間，必需頻繁監測血象(血細胞計數)，必要時暫緩用藥或調整劑量。在每個治療期前至少應確定一項，即應緊密監控患者的骨髓抑制，包括嚴重感染、出血、癥狀性貧血(參見[注意事項])。
口服美法侖的吸收是易變的。為了確保達到可能的治療水平，應謹慎增加劑量，直到出現骨髓抑制作用為止。
多發性骨髓瘤：美法侖與強的松合用，可能比單用美法侖更有效。通常聯合用藥須間歇進行。典型的給藥劑量是：每日每公斤體重0.15毫克，分次服用，連用4天，6周后重復下一療程。對于治療有反應者延長治療超過一年，未見病情改進。
晚期卵巢腺癌：典型的治療方案是，按體重每日每公斤體重0.2mg，共5天，每4～8周或當外周血象恢復時給予下一個療程的治療。
晚期乳腺癌：按體重每日每公斤體重0.15mg或按體表面積每日6mg/m2，連用5日，每六周重復療程：
真性紅細胞增多癥：誘導緩解期，每日6～10毫克，共5～7天，之后可每日2～4毫克，直至能滿意地控制病情。維持劑量可每周一次，一次2～6毫克，在持續使用本品時，考慮到可能出現重度骨髓抑制，應在治療期間經常監控血細胞計數，隨時調整劑量或終止治療，以達到血液學的控制。
腎功能不全患者：盡管存在變異，腎損害患者中美法侖清除降低。根據血液學抑制的程度，對于中重度腎損害患者應考慮將其劑量減少到50％。(參見[注意事項])。

血液學：美法侖最常見的不良反應是骨髓抑制，以及所導致的白細胞和血小板減少。在治療2-3周后白細胞計數和血小板計數降至極低，在治療4-5周后恢復。有不可逆骨髓損害的報道。罕見溶血性貧血。
胃腸道：有30％的患者口服常規劑量的美法侖后，出現惡心和嘔吐等胃腸道不適。腹瀉很常見，口腔潰瘍很少發生。接受常規劑量美法侖治療的患者，罕見口腔炎發生，接受高劑量治療的患者，口腔炎發生很常見。
過敏反應：為治療骨髓瘤而注射美法侖的425例患者中有2.4％報告發生包括過敏性反應在內的急性過敏反應(見[注意事項])。這些反應包括風疹、搔癢癥、皮疹、水腫，在一些患者中還包括心動過速、支氣管痙攣、呼吸困難和血壓過低。抗組胺和類固醇治療顯示出對這些病人有效。如果出現過敏反應，無論靜脈內給藥還是口服美法侖均應停止，因為口服本品也有過敏反應的報道。這些反應罕有伴發心搏停止的報道。
其它不良反應的報道包括：皮膚過敏反應、罕有需要皮膚移植的皮膚壞疽、斑丘疹、搔癢癥、脈管炎、變態反應和間質性肺炎。
接受高劑量治療的患者脫發很常見，接受常規劑量的患者脫發常見。
有肝臟受損的報道，其中輕者僅肝功異常，重者出現臨床癥狀，如：肝炎和黃疸。有這些病例伴發靜脈-閉塞性疾病的報道。
有伴發這些病例的報道。
有間質性肺炎和肺纖維化的病例報告；曾有肺纖維化和溶血性貧血的死亡報告。
在接受美法侖治療的早期，有觀察到腎功能受損的骨髓瘤患者的血尿素氮水平暫時性顯著升高。

美法侖是一種活性細胞毒藥物，只限于在對此類藥物有經驗的醫師指導下使用。
對免疫受損患者接種活疫苗有引發感染的潛在可能性。因此，對于該類病人不推薦使用活疫苗進行免疫接種。
美法侖片的安全管理
應根據當地通用的安全處置細胞毒藥物的規章或建議(如：《大英不列顛皇家藥學會細胞毒類藥品工作手冊》)管理美法侖片。
接觸薄膜包衣完整的美法侖片無害。
美法侖片絕不可分割。不要弄碎，碾碎或咀嚼本品。
銷毀處理
需按照當地有關的細胞毒性藥物處置法規銷毀美法侖片。
用藥監測
由于美法侖是一種強效骨髓抑制劑，因此整個治療期間必須監測血象(血細胞計數)，避免出現過度骨髓抑制，以及不可逆性骨髓再生不良的危險。因此，在治療前以及后序各治療周期前，應進行以下檢測：血小板計數、血紅蛋白、白細胞計數和分型。當出現血小板減少和/或白血球減少時，應停止進一步治療，直到血細胞計數恢復正常。經常檢測血細胞計數對于確定最佳劑量和避免毒性反應是非常必要的。因此，應考慮根據血細胞計數最低值以及治療天數進行劑量調整。(見[用法用量])
對照臨床試驗表明，與口服美法侖比較，靜脈給藥產生更大的骨髓抑制，但嚴重的致感染和出血的骨髓抑制還是可能在口服美法侖后出現。對近期接受過放療和化療，骨髓儲備能力下降的患者，以及以前接受過細胞毒藥物治療，骨髓功能尚在恢復的患者應尤其慎用。
腎功能不全者
腎功能不全的患者中美法侖的清除率可能會下降，這些患者還可能會有尿毒癥性骨髓抑制，所以有必要對這些患者進行劑量減低(見[用法用量]部分)，并密切監護。
致突變性
美法侖對動物有致突變作用，也曾有患者使用美法侖引起染色體改變的報道。
美法侖同其它烷化劑一樣有導致人類白血病的可能。曾有報道，淀粉樣變性，惡性黑色素瘤、多發性骨髓瘤、巨球蛋白血癥、冷凝綜合征和卵巢癌患者在接受美法侖治療時，由于延長療程而導致急性白血病。
一項研究試驗表明，接受包括美法侖在內的烷化劑治療后發生急性白血病的卵巢癌患者明顯多于未接受烷化劑的患者。在使用美法侖前應謹慎權衡治療帶來的益處和患白血病的危險。
有報道稱，患者在使用烷化劑(包括美法侖)治療腫瘤時有繼發性危害產生，包括急性非淋巴細胞白血病、骨髓增生綜合癥和癌癥。一些患者同時接受其它化療藥和放療，要精確預示產生急性非淋巴細胞白血病、骨髓增生綜合癥和癌癥的風險是不可能的。有已發表報道，接受美法侖(和其它烷化劑)治療白血病的患者，隨著治療時間的延長和劑量的蓄積，其引起白血病的風險增大。因此，以美法侖治療應根據個體情況權衡給患者帶來的潛在利益是否遠遠大于其繼發性危害。
雖然尚未在動物中進行足夠的配對嚴格的致癌研究，但是從動物研究已清楚證明美法侖有致癌性。大鼠(5.4或10.8mg/m2)和小鼠(2.25或4.5mg/m2)腹膜內給藥(IP)，每周3次，共6月，停藥后進行為期12月的觀察，大鼠出現腹腔肉瘤，小鼠出現肺部腫瘤和淋巴肉瘤(雄性)。在其他兩項研究的大鼠中也出現肺部腫瘤(總劑量：144mg/m2，經皮注射，10針，共10周；3.2-51mg/m2，腹腔內給藥(IP)，12針，4周)，在其中之一的經皮給藥的實驗中，皮膚刺瘤增加，但無顯著性。
人單劑靜脈給藥美法侖20mg(～10.6mg/m2，相較于治療劑量16mg/m2)和大鼠單劑肌肉給藥6mg/m2，可觀察到引起人體淋巴細胞和大鼠骨髓細胞染色單體及染色體損害；
對生育影響：
本品對相當多的絕經期前婦女的卵巢功能有抑制，從而導致無月經.可逆和不可逆的睪丸抑制亦有報道。
沒有進行動物的生育研究。但是從動物研究已清楚證明美法侖對精子形成有不利影響。因此，本品對男性患者有可能引起暫時的或永久的不育。
對駕駛和機械操縱的影響
未知。

孕婦使用：分類D
和所有的細胞毒化療藥一樣，建議接受美法侖治療的患者采取充分的避孕措施。
與其它細胞毒藥物類似，本品能導致自發性早產、流產和出生缺陷。雖未曾研究美法侖的致畸作用，但鑒于美法侖的致遺傳突變性和其化學結構與已知的其它致畸化合物相似，推測美法侖可能會導致患者的后代先天缺陷。
任何有可能懷孕的患者，應禁用美法侖，尤其在妊娠最初三個月內。任何病例均應謹慎權衡用藥對胎兒的潛在危險和對母親所期望的益處。
動物試驗表明本品在胚胎形成期有致畸性。妊娠后第6天或第9天大鼠單劑腹膜內給藥5mg/kg(30mg/m2)，大鼠出現死胎和畸胎，妊娠后第6天單劑腹膜內給藥3mg/kg(18mg/m2)，大鼠出現畸胎。服用本品的畸形表現包括：大腦改變(發育不全、變形、腦膜突出、腦突出)，眼睛(無眼、小眼)，下顎和尾部變短，臍突出(臍疝)。
在大鼠多劑給藥胚胎毒性研究中，(0.33，1和3mg/kg/day PO，妊娠7-17天；總劑量：22，66和198mg/m2 PO；cf.臨床劑量16mg/m2 IV)，所有劑量均有母體毒性(體重減少和在高劑量時出現致死)。在中高劑量組可觀察到子宮內死亡、胎兒數目減少、幼崽體重減輕及哺乳期后幼崽體重增加的減少，但在所有劑量組，可觀察到哺乳期后幼崽存活率的降低。應用本品≥1mg/kg/day可觀察到骨化減少，及在高劑量組可觀察到肋骨異常發生率增加和幼崽發育損害(門牙冒出延遲、開放場地行為異常)。
沒有研究美法侖對出生前后的影響。
哺乳：未知藥物是否經人乳分泌，使用美法侖的母親不能哺乳。