要根治地中海貧血只有進(jìn)行骨髓移植，或定期進(jìn)行輸血改善貧血。但久輸會并發(fā)血色病，預(yù)防方法是合用鐵螯合劑，而去鐵酮片就是可有效排鐵的新型鐵螯合劑。去鐵酮片主要用于治療輸血后發(fā)生鐵過載以及既往螯合療法效果不佳的地中海貧血患者。去鐵酮片能有效控制機(jī)體鐵負(fù)荷，防止鐵過載以及并發(fā)癥的發(fā)生，延長地中海貧血患者的生存期。

去鐵酮片主要用來治療與地中海貧血相關(guān)的血液系統(tǒng)的鐵超負(fù)荷。臨床證實(shí)去鐵酮能有效促進(jìn)鐵排除，阻止輸血依賴的地中海貧血患者血清鐵符合的蓄積。可有效降低慢性鐵超負(fù)荷，提高地中海貧血病人的生存質(zhì)量以延長他們的生命。

那么去鐵酮片有什么藥理作用呢?鐵對人體生長發(fā)育十分重要，正常情況下通過腸管和骨髓的紅細(xì)胞生成活動容易調(diào)節(jié)。在各種代謝過程中涉及許多含鐵蛋白質(zhì)，例如氧的運(yùn)輸(血紅蛋白，肌紅蛋白)，電子的傳遞(細(xì)胞色素C，細(xì)胞色素氧化酶)，DNA合成作用(核糖核苷還原酶)，藥品解毒作用(細(xì)胞色素P450)等，都需要鐵的不斷供應(yīng)。這種連續(xù)不斷的鐵供應(yīng)，由血清中蛋白質(zhì)——轉(zhuǎn)鐵蛋白和細(xì)胞內(nèi)儲存鐵的蛋白質(zhì)——鐵蛋白完成的。缺鐵性貧血是最常見的疾病，這種病的治療通過補(bǔ)充鐵是相對簡單的。同樣，鐵超負(fù)荷(由于胃腸道吸收增多)，即特發(fā)性血色素沉著癥，也能由靜脈放血處理。

在體外實(shí)驗(yàn)中去鐵酮片可以從鐵傳遞蛋白、乳鐵蛋白、鐵蛋白和含鐵血黃素中除去鐵，而不能從血紅蛋白中除去鐵，并可以從鐵傳遞蛋白，鐵蛋白除去钚;本品劑量為50—300mg/kg時(shí)可以從鼠、兔體內(nèi)除去鐵。一項(xiàng)動物實(shí)驗(yàn)顯示去鐵酮片可被胃腸道完全吸收。本品的吸收、代謝、消除方式可能以葡萄糖結(jié)合物和硫酸結(jié)合物形式消除。

地中海貧血的患者體內(nèi)的紅細(xì)胞結(jié)構(gòu)改變，很容易被破壞，造成貧血。同時(shí)，紅細(xì)胞攝取氧能力增加，導(dǎo)致組織缺氧。貧血和缺氧刺激紅細(xì)胞生成素的分泌量增加，促使骨髓增加造血，骨髓增生，骨皮質(zhì)變薄，骨髓腔增寬，因而引起骨骼的改變。貧血使腸道對鐵的吸收增加，加上在治療過程中的反復(fù)輸血，使鐵在組織中大量貯存，導(dǎo)致含鐵血黃素沉著癥。過多的鐵以含鐵血黃素的形式沉積在組織中，并損傷器官，除非通過螯合物除去鐵，否則最終死亡。

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