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新藥快訊|HAE遺傳性血管性水腫藥物 達澤優 獲批!

  2020年12月4日,國家藥品監督管理局網站發布:批準【上海——武田中國】旗下的達澤優®(拉那利尤單抗注射液)的進口注冊申請。

 
  達澤優®(拉那利尤單抗注射液)是針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體藥物,可以降低患者水腫反復發作的次數,預防因喉頭水腫所導致的窒息發生,對患者及其家庭的生活質量改善有積極幫助,這也填補了國內HAE(遺傳性血管性水腫)長期無針對性治療的空白。
 
  遺傳性血管性水腫
 
  遺傳性血管性水腫簡稱HAE,是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病,發病機理是C1抑制物缺乏,可發生在任何年齡段,一般在兒童期和青少年期較為常見,以反復發作自限性組織水腫為臨床表現,如果不及時治療,會危及到患者生命安全。
 
  遺傳性血管性水腫相關癥狀
 
  表現在身體各個部位的水腫(腫脹):皮膚、胃腸道、呼吸道。
 
  發生在皮膚或皮下組織時:影響面部、四肢、生殖器,發紅但是不發癢,在確診前會被誤診為過敏反應;
 
  發生在胃腸道時:產生類似急腹癥的;由腸壁腫脹引起的難以忍受的腹痛,還伴隨惡心等,在確診前會被誤診為急性胰腺炎或闌尾炎;
 
  發生在呼吸道時:可導致喉頭水腫,搶救不及時回窒息死亡
 
  遺傳性血管性水腫危害
 
  對于一些比較淺表的部位,如果有水腫情況,會影響到患者的面貌美觀;但是如果是內在的部位,比如喉頭水腫,不積極治療就容易讓患者窒息死亡,是非常危險的。
 
  遺傳性血管性水腫的治療
 
  目前對于遺傳性血管性水腫,能根治的可能性較小。不過可以根據患者病情不同的情況,針對性的進行治療,降低其發作次數。
 
  急性期治療:主要是對水腫的控制,水腫嚴重時可靜脈輸注C1-INH濃縮劑替代治療,可緩解患者癥狀;腹部劇痛伴惡心時應積極經腸外給于止痛、止吐藥物,患者缺水應該同時補液治療;如果出現喉頭水腫,應住院觀察病情進展,嚴重的需進行氣管插管或手術將氣管切開治療。
 
  長期預防性治療:為減少患者的發作頻率和發作的嚴重性,通常每月發作次數超出1次或有上氣道癥狀的患者應進行預防性治療;臨床上一般使用弱雄性激素或抗纖溶藥物。
 
  短期預防性治療:注入新鮮冰凍血漿治療,但有加重疾病的風險,主要用于HAE患者進行擇期外科手術前的預防治療。
 
  HAE是罕見病,容易被誤診、漏治,患者從發病到確診時間較長,確診后,也很難找到合適的藥物治療,生命常常受到“威脅”,如今,達澤優®(拉那利尤單抗注射液)的獲批,為遺傳性血管性水腫患者的治療提供了藥物支持。

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